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Use of eculizumab in children with allogeneic haematopoietic stem cell transplantation associated thrombotic microangiopathy - a multicentre retrospective PDWP and IEWP EBMT study

Svec, Peter ; Elfeky, Reem ; Galimard, Jacques-Emmanuel ; Higham, Christine S. ; Dalissier, Arnaud ; Quigg, Troy C. ; Bueno Sanchez, David ; Han Lum, Su ; Faraci, Maura ; Cole, Theresa ; Pichler, Herbert ; Benítez-Carabante, Maria Isabel ; Horakova, Julia ; Gonzalez -Vicent, Marta ; Yanir, Asaf ; Fagioli, Franca ; Wölfl, Matthias ; von der Weid, Nicolas ; Protheroe, Rachel ; Krivan, Gergely ; Speckmann, Carsten ; James, Beki ; Avcin, Simona Lucija ; Bertrand, Yves ; Verna, Marta ; Riha, Petr ; Patrick, Katharine ; Cesaro, Simone ; Kalwak, Krzysztof ; Bierings, Marc ; Büchner, Jochen ; Mellgren, Karin ; Prohászka, Zoltán ; Neven, Bénédicte ; Lankester, Arjan ; Corbacioglu, Selim



Zusammenfassung

Terminal complement blockade by humanised monoclonal antibody eculizumab has been used to treat transplantation-associated thrombotic microangiopathy (TA-TMA) in recent years. This retrospective international study conducted by the Paediatric Diseases (PDWP) and Inborn Error Working Party (IEWP) of the European Society for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) describes outcome and response of ...

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