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Solid lipid nanoparticle-based vectors intended for the treatment of X-linked juvenile retinoschisis by gene therapy: In vivo approaches in Rs1h-deficient mouse model

Apaolaza, P.S., Del Pozo-Rodríguez, A., Torrecilla, J., Rodríguez-Gascón, A., Rodríguez, J. M., Friedrich, Ulrike und Weber, Bernhard H. F. (2015) Solid lipid nanoparticle-based vectors intended for the treatment of X-linked juvenile retinoschisis by gene therapy: In vivo approaches in Rs1h-deficient mouse model. Journal of Controlled Release 217, S. 273-283.

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Zusammenfassung

X-linked juvenile retinoschisis (XLRS), which results from mutations in the gene RS1 that encodes the protein retinoschisin, is a retinal degenerative disease affecting between 1/5000 and 1/25,000 people worldwide. Currently, there is no cure for this disease and the treatment is based on the application of low-vision aids. The aim of the present work was the in vitro and in vivo evaluation of ...

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Dokumentenart:Artikel
Datum:2015
Institutionen:Medizin > Lehrstuhl für Humangenetik
Identifikationsnummer:
WertTyp
10.1016/j.jconrel.2015.09.033DOI
26400864PubMed-ID
Stichwörter / Keywords:Dextran; Gene therapy; Hyaluronic acid; Non-viral vector; Solid lipid nanoparticles; X-linked juvenile retinoschisis
Dewey-Dezimal-Klassifikation:600 Technik, Medizin, angewandte Wissenschaften > 610 Medizin
Status:Veröffentlicht
Begutachtet:Ja, diese Version wurde begutachtet
An der Universität Regensburg entstanden:Ja
Dokumenten-ID:35521
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