Gene Therapy with Voretigene Neparvovec Improves Vision and Partially Restores Electrophysiological Function in Pre-School Children with Leber Congenital Amaurosis
Gerhardt, Maximilian J., Priglinger, Claudia S.
, Rudolph, Günther, Hufendiek, Karsten
, Framme, Carsten, Jägle, Herbert, Salchow, Daniel J., Anschütz, Andreas, Michalakis, Stylianos
und Priglinger, Siegfried G.
(2022)
Gene Therapy with Voretigene Neparvovec Improves Vision and Partially Restores Electrophysiological Function in Pre-School Children with Leber Congenital Amaurosis.
Biomedicines 11 (1), S. 103.
Veröffentlichungsdatum dieses Volltextes: 18 Mrz 2025 10:09
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Details
| Dokumentenart | Artikel | ||||
| Titel eines Journals oder einer Zeitschrift | Biomedicines | ||||
| Verlag: | MDPI | ||||
|---|---|---|---|---|---|
| Ort der Veröffentlichung: | BASEL | ||||
| Band: | 11 | ||||
| Nummer des Zeitschriftenheftes oder des Kapitels: | 1 | ||||
| Seitenbereich: | S. 103 | ||||
| Datum | 2022 | ||||
| Institutionen | Medizin > Lehrstuhl für Augenheilkunde | ||||
| Identifikationsnummer |
| ||||
| Stichwörter / Keywords | RECESSIVE RETINITIS-PIGMENTOSA; RETINAL DYSTROPHY; VISUAL FUNCTION; RPE65; MUTATIONS; CHILDHOOD; MODEL; CONE; EYE; ISOMERASE; gene therapy; voretigene neparvovec; RPE65; leber congenital amaurosis; early-onset retinal dystrophy; electrophysiology; vision improvement; gene therapy in children | ||||
| Dewey-Dezimal-Klassifikation | 600 Technik, Medizin, angewandte Wissenschaften > 610 Medizin | ||||
| Status | Veröffentlicht | ||||
| Begutachtet | Ja, diese Version wurde begutachtet | ||||
| An der Universität Regensburg entstanden | Ja | ||||
| Dokumenten-ID | 76077 |
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