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Gene therapy for muscular dystrophy using secondary modifiers of the dystrophic phenotype

URN to cite this document:
DOI to cite this document:
Abmayr, Simone
Date of publication of this fulltext: 14 Jan 2005 06:49

Abstract (English)

The absence of dystrophin in Duchenne muscular dystrophy causes sarcolemmal instability and renders muscle fibers susceptible to contraction-induced injury. Muscle repair mechanisms cannot compensate for progressive muscle degeneration, leading to a gradual replacement of muscle with adipose and connective tissue. Viral vectors have been successfully used to deliver dystrophin cDNA to ...


Translation of the abstract (German)

Das Fehlen von Dystrophin in Muskeldystrophie Duchenne führt zur Instabilität von Muskelmembranen, die somit leicht durch Muskelkontraktionen beschädigt werden können. Zusätzlich führen eine Beeinträchtigung wesentlicher Mechanismen der Signaltransduktion, sowie unzureichende Muskelregeneration, zu einem fortschreitenden Verlust des Muskelgewebes, das dadurch nach und nach von Binde-und ...


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