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Effect of Late-stage Therapy on Disease Progression in AAV-mediated Rescue of Photoreceptor Cells in the Retinoschisin-deficient Mouse

URN zum Zitieren dieses Dokuments:
urn:nbn:de:bvb:355-epub-352220
DOI zum Zitieren dieses Dokuments:
10.5283/epub.35222
Janssen, A. ; Min, S. H. ; Molday, L. . ; Tanimoto, N. ; Seeliger, N. W. ; Hauswirth, W. W. ; Molday, R. S. ; Weber, Bernhard H. F.
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PDF - Veröffentlichte Version
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Veröffentlichungsdatum dieses Volltextes: 14 Feb 2017 12:24


Zusammenfassung

Proof-of-concept for a successful adeno-associated virus serotype 5 (AAV5)-mediated gene therapy in X-linked juvenile retinoschisis (XLRS) has been demonstrated in an established mouse model for this condition. The initial studies concentrated on early time-points of treatment. In this study, we aimed to explore the consequences of single subretinal injections administered at various stages of ...

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