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Chance or challenge, spoilt for choice? New recommendations on diagnostic and therapeutic considerations in hereditary transthyretin amyloidosis with polyneuropathy: the German/Austrian position and review of the literature

URN zum Zitieren dieses Dokuments:
urn:nbn:de:bvb:355-epub-505481
DOI zum Zitieren dieses Dokuments:
10.5283/epub.50548
Dohrn, Maike F. ; Auer-Grumbach, Michaela ; Baron, Ralf ; Birklein, Frank ; Escolano-Lozano, Fabiola ; Geber, Christian ; Grether, Nicolai ; Hagenacker, Tim ; Hund, Ernst ; Sachau, Juliane ; Schilling, Matthias ; Schmidt, Jens ; Schulte-Mattler, Wilhelm ; Sommer, Claudia ; Weiler, Markus ; Wunderlich, Gilbert ; Hahn, Katrin
[img]Lizenz: Creative Commons Namensnennung 4.0 International
PDF - Veröffentlichte Version
(1MB)
Veröffentlichungsdatum dieses Volltextes: 11 Okt 2021 13:08



Zusammenfassung

Hereditary transthyretin amyloidosis is caused by pathogenic variants (ATTR(v)) in the TTR gene. Alongside cardiac dysfunction, the disease typically manifests with a severely progressive sensorimotor and autonomic polyneuropathy. Three different drugs, tafamidis, patisiran, and inotersen, are approved in several countries, including the European Union and the United States of America. By ...

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